Η ολιστική και αδιάσπαστη προσέγγιση στην ανάπτυξη ενός νέου φαρμάκου —που ξεκινά από τη βασική έρευνα και φτάνει έως την πραγματική πρόσβαση του ασθενούς— αποτελεί σήμερα το θεμέλιο λίθο της σύγχρονης βιοϊατρικής επιστήμης, όπως επισημαίνει σε συνέντευξή του στο alfavita.gr, ο Καθηγητής Κωνσταντίνος Νικ. Συρίγος.
Μέσα από το πρωτοποργιακό ΠΜΣ «Ανάπτυξη Νέων Φαρμάκων» του ΕΚΠΑ, καλυπτεται το κενό της παραδοσιακής εκπαίδευσης προσφέροντας μια ολοκληρωμένη “end-to-end” εκπαιδευτική διαδρομή που ενσωματώνει την Τεχνητή Νοημοσύνη, τα Real World Data (RWD), την εξατομικευμένη ιατρική και τις διαδικασίες market access και τιμολόγησης.
Απευθυνόμενο σε νέους επιστήμονες και έμπειρους επαγγελματίες, το πρόγραμμα συνδέει στενά την ακαδημαϊκή γνώση με την αγορά εργασίας, προετοιμάζοντας στελέχη ικανά να ανταποκριθούν στις απαιτήσεις της σύγχρονης φαρμακοβιομηχανίας και να διασφαλίσουν ότι η καινοτομία μετατρέπεται άμεσα και με ασφάλεια σε ωφέλιμη θεραπεία για τον ασθενή.
Ακολουθεί ολόκληρη η συνέντευξη:
1. Γιατί σήμερα είναι πιο σημαντικό από ποτέ να αντιμετωπίζουμε την ανάπτυξη ενός νέου φαρμάκου ως μία ενιαία, αδιάσπαστη διαδρομή – από την έρευνα έως την πρόσβαση του ασθενούς;
Σήμερα, η ανάπτυξη ενός νέου φαρμάκου δεν μπορεί να ιδωθεί ως μια σειρά διαδοχικών αλλά απομονωμένων βημάτων. Αντίθετα, αποτελεί μια ενιαία, αδιάσπαστη διαδρομή που ξεκινά από τη διαπίστωση μιας ιατρικής ανάγκης και τη διατύπωση μιας θεραπευτικής υπόθεσης, συνεχίζεται με τη βασική και κλινική έρευνα και ολοκληρώνεται μόνο όταν ο ασθενής έχει πραγματική πρόσβαση στη θεραπεία.
Η σύγχρονη κατανόηση της ανθρώπινης φυσιολογίας, της παθογένειας των νοσημάτων και η αξιοποίηση προηγμένων τεχνολογιών μοριακής βιολογίας απαιτούν στενή σύνδεση ανάμεσα στη βασική έρευνα, την κλινική ανάπτυξη και τις ρυθμιστικές διαδικασίες. Η επιστήμη εξελίσσεται γρήγορα και πολυεπίπεδα και γι’ αυτό η μετάβαση από το εργαστήριο στην κλίνη του ασθενούς πρέπει να είναι απολύτως συντονισμένη. Οι ασθενείς δεν χρειάζονται μόνο αποτελεσματικά φάρμακα. Χρειάζονται και έγκαιρη πρόσβαση σε αυτά. Η ενιαία προσέγγιση μειώνει καθυστερήσεις, αποτρέπει επαναλήψεις, βελτιώνει τον σχεδιασμό των κλινικών μελετών και επιτρέπει στις ρυθμιστικές αρχές να αξιολογούν τα δεδομένα πιο γρήγορα και πιο αξιόπιστα. Στόχος είναι να φτάνει η θεραπεία στον ασθενή όσο το δυνατόν νωρίτερα, με χαμηλότερο κόστος ανάπτυξης και χωρίς συμβιβασμούς στην ασφάλεια. Και βέβαια, η ανάπτυξη ενός φαρμάκου δεν ολοκληρώνεται με την έγκριση. Πρέπει να αποδειχθεί ότι προσφέρει ουσιαστικό όφελος στον πραγματικό κόσμο, ότι είναι οικονομικά βιώσιμο και ότι μπορεί να ενταχθεί ομαλά στα συστήματα υγείας.
Συνολικά, η ενιαία προσέγγιση εξασφαλίζει ότι η επιστημονική καινοτομία μετατρέπεται σε πραγματικό όφελος για τον ασθενή: με ταχύτερη ανάπτυξη, καλύτερη ποιότητα δεδομένων, μεγαλύτερη ασφάλεια, πιο αποτελεσματικές ρυθμιστικές διαδικασίες και πιο δίκαιη πρόσβαση.
2. Τι διαφοροποιεί το ΠΜΣ από ένα πιο κλασικό μεταπτυχιακό πρόγραμμα βιοϊατρικών ή κλινικών επιστημών;
Το ΠΜΣ «Ανάπτυξη Νέων Φαρμάκων» διαφέρει ουσιαστικά από τα παραδοσιακά μεταπτυχιακά προγράμματα, γιατί αντιμετωπίζει την ανάπτυξη ενός φαρμάκου ως μια ολοκληρωμένη διαδρομή από την ανακάλυψη έως την πρόσβαση. Η διαφοροποίηση αποτυπώνεται σε τέσσερις κρίσιμες διαστάσεις:
α. Ολοκληρωμένη προσέγγιση “end‑to‑end”:Ενώ τα κλασικά προγράμματα εστιάζουν σε ένα τμήμα της αλυσίδας, το ΠΜΣ καλύπτει όλο το φάσμα: ανακάλυψη, προκλινική ανάπτυξη, κλινικές μελέτες, ρυθμιστικές διαδικασίες, HTA, τιμολόγηση, αποζημίωση, πρόσβαση. Περιλαμβάνει επίσης νομικό πλαίσιο, λειτουργία της φαρμακοβιομηχανίας και marketing. Αυτό είναι εξαιρετικά σπάνιο στην ελληνική και ευρωπαϊκή ακαδημαϊκή πραγματικότητα.
β. Διασύνδεση επιστήμης, βιομηχανίας και συστημάτων υγείας: Το πρόγραμμα εκπαιδεύει επαγγελματίες που κατανοούν πώς η επιστήμη μετατρέπεται σε θεραπεία. Ενσωματώνει τη φαρμακευτική βιομηχανία, τις ρυθμιστικές αρχές, πραγματικά δεδομένα (RWE) και HTA. Αυτό το οικοσύστημα δεν υπάρχει σε ένα κλασικό βιοϊατρικό μεταπτυχιακό.
γ. Έμφαση στην καινοτομία και στις σύγχρονες τεχνολογίες: Το ΠΜΣ ενσωματώνει εξατομικευμένη ιατρική, βιοδείκτες, companion diagnostics, σύγχρονες κλινικές μεθοδολογίες, Τεχνητή Νοημοσύνη και data science. Τα παραδοσιακά προγράμματα παραμένουν θεωρητικά ή εργαστηριακά χωρίς αυτή τη σύνδεση με την πραγματική ανάπτυξη φαρμάκων.
δ. Προσανατολισμός στην πραγματική αγορά και στις ανάγκες των ασθενών: Οι φοιτητές μαθαίνουν να σκέφτονται όχι μόνο ως ερευνητές αλλά ως επαγγελματίες που πρέπει να εξασφαλίσουν ότι το φάρμακο φτάνει στον ασθενή. Η διεπιστημονική προσέγγιση περιλαμβάνει ιατρούς, φαρμακοποιούς, βιολόγους, νομικούς, οικονομολόγους υγείας, κοινωνιολόγους, στελέχη της βιομηχανίας και εκπροσώπους ασθενών.
3. Ποια είναι τα σημαντικότερα κενά γνώσης στους νέους επιστήμονες και επαγγελματίες του χώρου;
Η επιστήμη και η κοινωνία εξελίσσονται γρήγορα, ενώ η εκπαίδευση συχνά ακολουθεί με αργό ρυθμό. Τα βασικότερα κενά γνώσης είναι:
α. Έλλειψη συνολικής εικόνας της διαδρομής ανάπτυξης ενός φαρμάκου: Οι νέοι επιστήμονες γνωρίζουν καλά τη βασική έρευνα ή την κλινική πράξη, αλλά αγνοούν πώς συνδέονται όλα τα στάδια μεταξύ τους και πώς η επιστήμη μετατρέπεται σε προϊόν.
β. Περιορισμένη γνώση των ρυθμιστικών διαδικασιών: Συχνά δεν γνωρίζουν πώς EMA και FDA αξιολογούν τα δεδομένα, τι σημαίνει quality by design, πώς χτίζεται ένα dossier ή ποια είναι τα κριτήρια για accelerated/conditional approval.
γ. Έλλειψη δεξιοτήτων σε σύγχρονες τεχνολογίες: Η ανάπτυξη φαρμάκων απαιτεί γνώση ΤΝ, data science, ψηφιακών πλατφορμών, remote monitoring, RWE/RWD, οικονομικής αξιολόγησης, αποζημίωσης και μηχανισμών πρόσβασης.
Χωρίς αυτή τη γνώση, δεν μπορούν να αντιληφθούν γιατί κάποια φάρμακα φτάνουν στον ασθενή και άλλα όχι.
4. Πώς το πρόγραμμα συνδυάζει ακαδημαϊκή γνώση και πρακτική τεχνογνωσία;
Το ΠΜΣ συνδυάζει θεωρία και πράξη γιατί καλύπτει όλη τη διαδρομή ανάπτυξης ενός φαρμάκου και διδάσκεται από επαγγελματίες που βρίσκονται μέσα στη διαδικασία. Το διδακτικό προσωπικό περιλαμβάνει στελέχη της φαρμακοβιομηχανίας, εκπροσώπους ασθενών, ειδικούς κλινικών μελετών, regulatory experts, επαγγελματίες HTA και market access. Οι φοιτητές εκπαιδεύονται με πραγματικά δεδομένα, case studies, RWE/RWD, αξιολόγηση φακέλων, προσομοιώσεις HTA και market access, καθώς και εργαστήρια στατιστικής, βιοπληροφορικής και data science. Υπάρχουν συνεργασίες με φαρμακευτικές εταιρείες, CROs, οργανισμούς και workshops, καθώς και δυνατότητα συμμετοχής σε ερευνητικά ή βιομηχανικά projects.
Έτσι οι απόφοιτοι κατανοούν πώς λαμβάνονται οι αποφάσεις που καθορίζουν την πορεία ενός φαρμάκου.
5. Σε ποιους απευθύνεται το ΠΜΣ και τι προσφέρει σε όσους ήδη εργάζονται στον χώρο;
Το ΠΜΣ απευθύνεται σε όσους θέλουν να κατανοήσουν ολόκληρη τη διαδρομή ανάπτυξης ενός φαρμάκου: βιοϊατρικούς επιστήμονες, ιατρούς, κλινικούς ερευνητές, φαρμακοποιούς, χημικούς, στελέχη φαρμακευτικών εταιρειών, CROs, regulatory, pharmacovigilance, quality, HTA, market access, health economics, δημόσια υγεία και πολιτικές υγείας.
Για όσους ήδη εργάζονται στον χώρο, το ΠΜΣ προσφέρει:
α. κατανόηση της “μεγάλης εικόνας” εξηγώντας πώς συνδέονται όλα τα στάδια, πώς λαμβάνονται οι κρίσιμες αποφάσεις, πώς η επιστήμη μετατρέπεται σε θεραπεία και πρόσβαση.
β. Εξοικείωση με σύγχρονες τεχνολογίες και δεδομένα, δεξιότητες που λείπουν ακόμη και από έμπειρους επαγγελματίες.
γ. Προετοιμασία για ηγετικούς ρόλους, καθώς η συνολική κατανόηση της αλυσίδας ανάπτυξης φαρμάκων είναι σήμερα το μεγαλύτερο ανταγωνιστικό πλεονέκτημα.
6. Πώς μεταβάλλουν σήμερα την ανάπτυξη νέων θεραπειών η Τεχνητή Νοημοσύνη (ΤΝ), τα real‑world data, η εξατομικευμένη ιατρική και οι προηγμένες θεραπείες;
Οι προηγμένες θεραπείες, η εξατομικευμένη ιατρική, η Τεχνητή Νοημοσύνη (ΤΝ) και η αξιοποίηση των real‑world data μεταμορφώνουν ριζικά την ανάπτυξη φαρμάκων. Η θεραπευτική αξία νέων μορίων μπορεί πλέον να προβλεφθεί με deep learning και προηγμένα προκλινικά μοντέλα, ενώ η ΤΝ βελτιστοποιεί την επιλογή ασθενών και τον σχεδιασμό κλινικών μελετών, επιτυγχάνοντας ταχύτερη ανάπτυξη και σημαντική μείωση κόστους.
Τα RWD και το real‑world evidence (RWE) συμπληρώνουν τα δεδομένα των κλινικών μελετών, βοηθούν τις ρυθμιστικές αρχές να αξιολογήσουν αποτελεσματικότητα και ασφάλεια σε ετερογενείς πληθυσμούς, επιτρέπουν τη δυναμική παρακολούθηση της αξίας ενός φαρμάκου μετά την έγκριση και υποστηρίζουν HTA, τιμολόγηση και αποζημίωση με πραγματικά δεδομένα χρήσης. Σήμερα, η πρόσβαση ενός φαρμάκου εξαρτάται όλο και περισσότερο από το πώς αποδίδει στον πραγματικό κόσμο, όχι μόνο στο ελεγχόμενο περιβάλλον μιας κλινικής μελέτης.
Παράλληλα, η φαρμακογονιδιωματική, τα multi‑omics, τα companion diagnostics και η ΤΝ αλλάζουν το μοντέλο ανάπτυξης θεραπειών, επιτρέποντας λύσεις σχεδιασμένες για τον συγκεκριμένο ασθενή αντί για το παραδοσιακό “one‑size‑fits‑all”. Το όραμα της εξατομικευμένης ιατρικής γίνεται πλέον ρεαλιστική καθημερινότητα και μετατρέπει την ανάπτυξη φαρμάκων σε μια υψηλής τεχνολογίας βιομηχανία ακριβείας.
7. Πόσο καθοριστική είναι πλέον η γνώση των διαδικασιών αξιολόγησης, τιμολόγησης, αποζημίωσης και market access για έναν σύγχρονο επαγγελματία του φαρμάκου;
Η πρόσβαση είναι πλέον εξίσου σημαντική με την καινοτομία. Ένα φάρμακο μπορεί να είναι εξαιρετικά αποτελεσματικό, αλλά να μην φτάσει ποτέ στον ασθενή αν δεν ενταχθεί στους μηχανισμούς αποζημίωσης. Η έγκριση από τον EMA αποτελεί μόνο το πρώτο βήμα. Ακολουθούν εθνικές αξιολογήσεις, διαπραγματεύσεις τιμής, συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου, managed entry agreements και παρακολούθηση real‑world outcomes.
Συνεπώς, η γνώση αξιολόγησης, τιμολόγησης, αποζημίωσης και market access είναι πλέον απολύτως κρίσιμη. Η καινοτομία από μόνη της δεν αρκεί αν δεν μπορεί να αποδείξει την αξία της. Κάθε σύγχρονος επαγγελματίας του φαρμάκου χρειάζεται αυτή τη γνώση για να συμβάλει ουσιαστικά στην ανάπτυξη, την τοποθέτηση και τη διάθεση νέων θεραπειών, αλλά και για να εξασφαλίσει ότι αυτές θα φτάσουν τελικά στον ασθενή.
8. Τι θα λέγατε σε έναν νέο επιστήμονα ή επαγγελματία που εξετάζει το ενδεχόμενο να υποβάλει αίτηση στο ΠΜΣ;
Θα του έλεγα ότι τώρα είναι η ιδανική στιγμή να επενδύσει στον εαυτό του και να αποκτήσει μια ολοκληρωμένη εικόνα για το πώς αναπτύσσονται σήμερα τα φάρμακα, από την επιστημονική ανακάλυψη μέχρι την πραγματική πρόσβαση του ασθενούς. Ο χώρος του φαρμάκου αλλάζει γρήγορα, γίνεται πιο τεχνολογικός, πιο ρυθμισμένος και πιο απαιτητικός. Το ΠΜΣ προσφέρει ακριβώς το είδος της γνώσης και των δεξιοτήτων που χρειάζεται ένας σύγχρονος επαγγελματίας για να ξεχωρίσει.
Προσφέρει σύγχρονη γνώση, πρακτική τεχνογνωσία, επαφή με επαγγελματίες του χώρου και δεξιότητες που ζητά σήμερα η αγορά. Είναι σχεδιασμένο όχι πάνω στις γνώσεις της προηγούμενης δεκαετίας, αλλά πάνω στις ανάγκες της επόμενης. Παρέχει ολιστική κατανόηση της διαδικασίας ανάπτυξης φαρμάκων και τις διεπιστημονικές δεξιότητες που απαιτεί η σύγχρονη φαρμακευτική βιομηχανία.
Το ΠΜΣ στελεχώνεται από εκπαιδευτές που βρίσκονται μέσα στον πραγματικό κόσμο της ανάπτυξης φαρμάκων και όχι σε ένα “αποστειρωμένο” ακαδημαϊκό περιβάλλον. Λειτουργεί ως γέφυρα με το οικοσύστημα της φαρμακευτικής αγοράς και προσφέρει στον μεταπτυχιακό φοιτητή μια ανεκτίμητη δικτύωση.
Είναι μια επένδυση που πραγματικά ανοίγει δρόμους.
Κων/νος Νικ. Συρίγος, MD, PhD, FCCP
Καθηγητής Ιατρικής Σχολής ΕΚΠΑ
Διευθυντής ΠΜΣ «Ανάπτυξη Νέων Φαρμάκων»
